AAV屬于微小病毒科，復制缺陷，引起輕微的免疫反應，血清型豐富，不同的血清型對不同的組織器官有不同的噬性等一系列特征使之成為理想的基因治療載體。近年來國際及國內進入臨床試驗階段的AAV載體基因治療產品呈井噴式出現，預示著未來基因治療產品的廣闊的應用前景。隨著AAV載體基因治療產品臨床試驗的增加及AAV載體改造技術的發展，在臨床試驗階段面臨不同的分析挑戰。

對此，昭衍臨床分析中心昭衍（北京）檢測技術有限公司機構負責人李開通博士做客昭衍·講堂，從AAV載體基因治療藥物簡介，不同適應癥AAV載體基因治療藥物臨床分析案例及面對的不同分析技術挑戰等方面，結合本機構相關藥物的研究經驗進行介紹，希望能為該類藥物臨床分析的技術平臺選擇，方法策略，可接受標準設定，方法學驗證方面提供一些參考。歡迎從事本領域的專家學者一同參與討論！