新一輪醫(yī)保藥品目錄啟動申報罕見病藥品持續(xù)利好

2022-07-01 07:44:54來源：北京商報

6月29日，國家醫(yī)療保障局正式公布《2022年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》(以下簡稱《工作方案》)及相關文件，標志著第五輪國家醫(yī)保藥品目錄調整工作正式啟動，新版醫(yī)保藥品目錄于7月1日正式啟動申報，11月份公布結果。

與前幾輪目錄調整相比，本次目錄調整通過優(yōu)化申報范圍、完善準入方式、改進續(xù)約規(guī)則、優(yōu)化工作流程等方式，向罕見病患者、兒童等特殊人群傾斜，持續(xù)利好罕見病患者，首次新增非獨家競價藥品規(guī)則，調整非獨家藥品準入方式，調整一些藥品的續(xù)約規(guī)則，使價格調整走向常態(tài)化。

罕見病藥品持續(xù)利好

2022年的《工作方案》與2021年相比，在結構上基本保持一致，在調整范圍上，均分為“目錄外西藥和中成藥”和“目錄內西藥和中成藥”。但細節(jié)層面變化較大，如進一步增加了“鼓勵仿制藥品目錄”“鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單”和“罕見病治療藥品”，充分體現了對罕見病治療藥物、兒童用藥的關注。

本輪醫(yī)保藥品目錄調整貫徹落實政府工作報告“加強罕見病用藥保障”要求，對罕見病用藥的申報條件沒有設置“2017年1月1日后批準上市”的時間限制，同時增加了納入國家鼓勵仿制藥品目錄、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的藥品可以申報今年醫(yī)保目錄。

醫(yī)療戰(zhàn)略咨詢公司創(chuàng)始人趙衡向北京商報記者表示，醫(yī)保藥品設定5年的時限是為了區(qū)別藥品的時效，上市時間越長，藥品收回投資的可能就越大，也就越有降價的動力。由于罕見病本身上市的產品就少，單獨設置5年的意義不大，這也算是給罕見病藥物的一個利好。

《2022中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》顯示，中國罕見病患者超過2000萬，患者人數龐大，這一龐大患者群體長期面臨著診療困難的問題，存在大量未被滿足的診療、保障、康復、社會融入等多樣化需求。

近年來，醫(yī)保目錄調整都將罕見病用藥作為重點之一，納入目錄的藥品數量持續(xù)增加、覆蓋的罕見病病種不斷擴大。目前國內罕見藥上市獲批大概有60余種，其中40余種已經納入國家藥品目錄，涉及到的病種包括肺動脈高壓、帕金森癥、血友病等。

去年，用于治療B型血友病(凝血因子IX缺乏癥)的藥品“人凝血因子IX”被列入最新調整后的國家醫(yī)保藥品目錄。與之一同被納入醫(yī)保范圍的還有6種罕見病藥品，包括治療多發(fā)性硬化的氨吡啶緩釋片、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液等。其中用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的諾西那生鈉注射液，這款“救命藥”原價70多萬元/針，年治療費用超過100萬元，納入醫(yī)保后降價至3萬多元/針;年治療費用超過100萬元的“天價藥”達雷妥尤單抗注射液經談判全部降至30萬元以下。當時國家醫(yī)保談判人員說的一句話成為“金句”：“任何一個小群體都不應該被放棄。”

國家醫(yī)療保障局副局長李滔曾介紹，2021年共有7個罕見病藥品談判成功，價格平均降幅達65%。

在審批方面，近年來，我國對罕見病治療藥品實施優(yōu)先審評審批。國家藥品監(jiān)督管理局將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序。

非獨家藥品準入方式調整

除了申報范圍向特殊人群傾斜，在準入方式方面，本次國家醫(yī)保藥品目錄調整還完善了準入方式，非獨家藥品準入時同步確定支付標準。解決非獨家藥品由于個別企業(yè)價格較高導致該通用名藥品無法納入目錄問題。

2022年《工作方案》提出，“擬納入藥品目錄的非獨家藥品，采用競價等方式同步確定醫(yī)保支付標準”。有資深人士指出，這與以往僅有談判品種(獨家品種)確定支付標準有顯著變化，藥品醫(yī)保支付標準的覆蓋面將進一步擴大，對藥品市場價格形成起著越來越重要的作用。

據了解，在6月13日國家醫(yī)保局發(fā)布的醫(yī)保目錄調整工作方案相關征求意見稿中，首次提出要新增非獨家競價藥品規(guī)則，規(guī)定稱藥品通過競價納入藥品目錄的，取各企業(yè)報價中的最低者作為該通用名藥品的支付標準，這一度引發(fā)市場轟動，有業(yè)界形容是“靈魂砍價”的升級版，也不亞于集采中的價格競爭。

此次發(fā)布的《工作方案》再度對上述規(guī)則進行了補充，最終確定為：由專家測算確定醫(yī)保支付意愿，然后企業(yè)自主報價，只要有一家企業(yè)參與且報價低于醫(yī)保支付意愿，該通用名就可納入目錄，并以最低報價作為該通用名的支付標準(如最低報價低于醫(yī)保支付意愿的70%，以醫(yī)保支付意愿的70%作為支付標準)。

趙衡表示，此次對非獨家藥品準入方式的調整有可能會出現非獨家藥品持續(xù)的階梯式降價，但主要還是看集采和談判藥品的醫(yī)保支付價，如果差異過大，未來降幅肯定很大。

價格調整常態(tài)化

此外，本次調整還改進了續(xù)約規(guī)則，將非獨家藥品(無論協議是否到期)，以及已經歷過兩個協議期(4年)但支付標準和支付范圍均無變化的獨家藥品納入常規(guī)目錄管理;對今年調整醫(yī)保支付范圍但對基金影響預算不大(未超1倍)的藥品也可以簡易續(xù)約。

趙衡向北京商報記者表示，上述做法意味著常態(tài)化價格調整，企業(yè)將面臨持續(xù)階梯式的降價。

據《工作方案》，本次國家醫(yī)保藥品目錄調整還優(yōu)化了工作流程，評審更加科學高效。基于專家評審環(huán)節(jié)的工作日趨成熟，申報藥品數據資料更加全面，將評審環(huán)節(jié)優(yōu)化整合為綜合組和專業(yè)組專家共同聯合評審。

此外，今年增加了通過形式審查藥品名單的“公告”環(huán)節(jié)，組織企業(yè)提交申報藥品摘要幻燈片，完善升級了申報和評審信息模塊，實現申報資料電子化提交，有利于提升工作效率，增強工作規(guī)范性。

據《工作方案》，今年的調整程序仍分為準備、申報、專家評審、談判/競價、公布結果5個階段。如進展順利，將于7月1日正式啟動申報，11月份公布結果，明年1月1日落地執(zhí)行。

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